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全球首个体内基因编辑疗法III期数据亮眼，有望明年获批上市

近日，Intellia Therapeutics公司宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果，不仅达到了主要终点和所有关键次要终点，安全性及耐受性数据也表现良好。基于这一里程碑式的进展，Intellia已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。

本次III期HAELO试验共招募了80名患者，其中52人接受lonvo-z治疗，28人接受安慰剂。在为期六个月的疗效评估期内，单次输注lonvo-z使患者的水肿发作率较安慰剂组降低了87%，达到了试验的主要终点。在关键次要终点方面，lonvo-z组有62%的患者在六个月内完全未发作且无需任何治疗，而安慰剂组这一比例仅为11%。

业内分析师指出，这一亮眼的临床数据被外界视为一种“极具吸引力的一次性治疗选择”。目前市面上针对HAE的现有疗法（如Takeda的Takhzyro、Ionis的Dawnzera等）均需患者长期持续用药，而lonvo-z单次给药即可实现长期疗效，展现出高度的差异化优势。在安全性方面，lonvo-z组观察到的最常见不良反应为输液相关反应、头痛和疲劳，所有不良事件均为轻度或中度，未出现严重不良事件。